Skip to main content

Εξελίξεις

21/9/18

Η Φαρμακευτική Εταιρεία Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε την αρνητική απάντηση που έλαβε από την Επιτροπή CHMP του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων ΕΜΑ σε σχέση με το Εteplirsen. 

Για περισσότερες λεπτομέρειες, επισκεφθείτε το δελτίο τύπου της Εταιρείας: 

http://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/...

 

20/9/18

Στους παρακάτω συνδέσμους θα μπορέσετε να βρείτε δύο προσφάτως δημοσιευμένα άρθρα για τη Μυική Δυστροφία Duchenne: 

1. Δράση του prednisone και του vamorolone προκλινικά που επιδεικνύει αντιφλεγμονώδη δράση: https://drive.google.com/file/d/1bWL_7UzyFDQV2WrbUlqUMmqGEHB8uYir/view?u...

2. Σύνθεση σώματος και δείκτης μάζας σώματος στη Μυική Δυστροφία Duchenne: o ρόλος της διατροφικής πρόσληψης. https://drive.google.com/file/d/16tzGGRVqtsUBvhXxofXt-szc4QtacPup/view?u...

 

12/7/18

Στις 9/7/18 η Φαρμακευτική Εταιρεία Catabasis Pharmaceuticals, Inc. ανακοίνωσε το σχεδιασμό της Κλινικής Φάσης 3 POLARIS DMD με το φάρμακο edasalonexent σε ασθενείς με Μυική Δυστροφία Duchenne, που αναμένεται να ξεκινήσει το δεύτερο εξάμηνο του 2018. Διαβάστε σχετικά παρακάτω:

1. Introducing the POLARIS DMD Trial: https://drive.google.com/file/d/1x89MOvGP3rgBBTyqu-Vp8ybrieEEk0wk/view?u...

2. Catabasis Pharmaceuticals Announces Plans for Edasalonexent Phase 3 POLARIS DMD Trial in Duchenne Muscular Dystrophyhttps://drive.google.com/file/d/1h2MIkOPuX9dbWsx1VEzMS9BmMz0_Gwis/view?u...

 

5/7/18

Παρακάτω θα βρείτε άρθρο σχετικά με την διατροφή στη Μυική Δυστροφία Duchenne, όπως δημιοσιεύθηκε προσφάτως: https://drive.google.com/file/d/1hvT_w19poEjQEqhyFBa42wrHbJPqmTQl/view?u...

 

27/6/18

Πριν από μερικές ώρες ανακοινώθηκε η διακοπή της κλινικής δοκιμής PhaseOut DMD του ezutromid από τη φαρμακοβιομηχανία Summit Therapeutics. Για περισσότερες πληροφορίες μπορείτε να επισκεφθείτε τον παρακάτω σύνδεσμο: http://www.utrophintrials.com/. 

 

20/6/18

Δημιοσιεύθηκαν και είναι πλέον διαθέσιμες είναι οι νέες Οδηγίες για Παιδιατρικούς Φυσικοθεραπευτές που ασχολούνται με Νευρομυϊκά Νοσήματα. Μπορείτε να βρείτε το κείμενο στον παρακάτω σύνδεσμο: https://drive.google.com/file/d/0B-AfO3xSbdQIUEozeVhWUnlYZExUdUVpNGFPemR...

 

5/6/18

Στους παρακάτω συνδέσμους θα μπορέσετε να βρείτε τα ανανεωμένα Πρότυπα Φροντίδας για τη Μυική Δυστροφία Duchenne (DMD) και τη Νωτιαία Μυική Ατροφία (SMA):

Duchennehttps://drive.google.com/file/d/1R_cQQVv1qQ4_tjzFaKR-RpPAN6-3eWU3/view?u... (Μέρος 1)

                  https://drive.google.com/file/d/1-SAvDecrDSbiMgQj3veu-YKJ07qKWwwG/view?u... (Μέρος 2)

                  https://drive.google.com/file/d/1IJg1WD3LMEVrZ67GGW8asYx2J38nMUE1/view?u... (Μέρος 3)

SMA: https://drive.google.com/file/d/1oCnOJMu5hica6Fug7KPk7JIlBYKtWF98/view?u...(Μέρος 1)

          https://drive.google.com/file/d/11zoR7bUX2792vNjqjMeqoSuY53GCaHjv/view?u... (Μέρος 2)

 

26/4/18

Στις 25/4/18 η Φαρμακευτική Εταιρεία Catabasis Pharmaceuticals παρουσιάσε με ανάλογο δελτίο τύπου νέα δεδομένα για το Edasalonexent (ΜoveDMD) που επιδεικνύουν σημαντική επιβράδυνση της εξέλειξης της Μυϊκής Δυστροφίας Duchenne μέσω μετρήσεων μαγνητικής τομογραφίας (MRI) ύστερα από ένα χρόνο φαρμακευτικής αγωγής. 

Για περισσότερες λεπτομέρειες επισκεφθείτε τον παρακάτω σύνδεσμο:

http://ir.catabasis.com/news-releases/news-release-details/catabasis-pha...

 

 

30/3/18

Στις 19-20/1/18 πραγματοποιήθηκε το 235ο European Neuromuscular Centre (ENMC) Workshop με θέμα «Η θέση του ασθενή με Νευρομυϊκή Πάθηση στην Από Κοινού Λήψη Αποφάσεων», το οποίο παρακολούθησε εκπρόσωπος του MDA Ελλάς. Περίληψή του είναι διαθέσιμη στον παρακάτω σύνδεσμο:

http://www.mdahellas.gr/235o-enmc-european-neuromuscular-centre-workshop

 

15/11/17

Γονιδιακή Θεραπεία και Νωτιαία Μυική Ατροφία 1 (SMA1)

Πρόσφατα δημοσιεύθηκαν τα αποτελέσματα χορήγησης γενετικά τροποποιημένου αδενοϊού με το γονίδιο της πρωτεΐνης SMN, που είναι μεταλλαγμένο στους ασθενείς με Νωτιαία Μυική Ατροφία (SMA). Αυτός ο ιός έχει τη δυνατότητα μολύνοντας επιλεκτικά τα κύτταρα που έχουν τη μετάλλαξη, να μεταφέρει το εν λόγω γονίδιο μέσα τους, ώστε να εκφράζεται πλέον η πρωτεΐνη. Στη συγκεκριμένη μελέτη συμμετείχαν 15 ασθενείς (νεογνά) με SMA και τα αποτελέσματα έδειξαν μεγαλύτερα ποσοστά επιβίωσης δίχως ανάγκη αναπνευστικής υποστήριξης, απόκτηση δυνατότητας βασικών κινήσεων, όπως μη υποβοηθούμενη δυνατότητα καθίσματος και βαδίσματος, ανάπτυξη ομιλίας και σίτισης από το στόμα σε σχέση με τα γνωστά δεδομένα που αφορούν στην εξέλιξη των ασθενών δίχως θεραπεία, καθώς επίσης και ασφάλεια της όλης διαδικασίας.

Για περισσότερες λεπτομέρειες μπορείτε να ανατρέξετε στο άρθρο:

Mendell, J.R., Al-Zaidy S., Shell, R., Arnold W.D., Rodino-Klapac L.R., Prior T.W., Lowes L., Alfano L., Berry K., Church K., Kissel J.T., Nagendran S., L’Italien J., Sproule D.M., Wells C., Cardenas J.A., Heitzer M.D., Kaspar A., Corcoran S., Braun L., Likhite S., Miranda C., Meyer K., Foust K.D., Burghes A.H.M., Kaspar B.K., Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy, N. Eng. J. Med., 2017, November 2nd, 377 (18), p. 1713 - 1722, http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1706198. 

 

Ιοί της Γρίπης Α και Β και Μυική Δυστροφία Duchenne

Πρόσφατες μελέτες σε ζωικά μοντέλα αποδεικνύουν πως οι ιοί της Γρίπης Α και Β (Influenza Viruses A/B-IAV και  ΙΒV) είναι τα πιο συνηθισμένα αίτια πρόκλησης μυϊκού πόνου και μυϊκής αδυναμίας, εφόσον προκαλούν φλεγμονώδη αντίδραση. Δεδομένου δε ότι και κατά τη Μυική Δυστροφία Duchenne (DMD) υπάρχει καταστροφή των μυϊκών ινών, έχουν προηγηθεί συγκριτικές μελέτες από βιοψίες  μυών με DMD και μυών με διαταραχές που προέρχονται από φλεγμονώδεις αντιδράσεις λόγω των παραπάνω ιών. Και στις δύο περιπτώσεις διαπιστώθηκε αύξηση του ενζύμου CK, μυική νέκρωση και ατροφία μυϊκών ινών. Η παρακάτω πρόσφατη δημοσίευση ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης των επιδράσεων του ιού IAV σε πειραματόζωα με DMD και απέδειξε την ενίσχυση της μυϊκής καταστροφής. Καταλήγουν δε οι επιστήμονες στο συμπέρασμα μίας σημαντικής αλληλεπίδρασης μεταξύ παραγόντων του περιβάλλοντος (δηλαδή του ιού) και μεταλλαγμένων γονιδίων (DMD).

Για περισσότερες πληροφορίες συμβουλευτείτε το παρακάτω άρθρο:

Goody M., Jurczyszak D., Kim C., Henry C., Influenza A virus infection damages zebrafish skeletal muscle and exacerbates disease in zebrafish modeling Duchenne Muscular Dystrophy, PLOS Current Muscular Dystrophy, 2017, October 25, http://currents.plos.org/md/

14/07/17

Μετά από επίσημη επικοινωνία μας με την εταιρεία GENESIS Pharma, σχετικά με τη διάθεση του σκευάσματος Spinraza, θα θέλαμε να σας ενημερώσουμε πως η εταιρεία μας γνωστοποίησε ότι έχει προβεί σε όλες τις απαραίτητες ενέργειες ώστε το Spinraza (Nusinersen), η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), να είναι σύντομα διαθέσιμη σε όλους τους ασθενείς στη χώρα μας.

 

04/07/17

Η Ευρωπαική Επιτροπή ενέκρινε στις 30/05/17 το φάρμακο Spinraza (nusinersen), για την Νωτιαία Μυική Ατροφία.

Μπορείτε να δείτε την επίσημη ανακοίνωση της ΕΕ στα Αγγλικά εδώ και την μετάφρασή της στα Ελληνικά εδώ.

Περισσότερες πληροφορίες για το Φάρμακο μπορείτε να βρείτε εδώ.

Τέλος, o EOΦ στις 26/05/17 ενέκρινε ομαδικό πρόγραμμα πρώϊμης πρόσβασης στο συγκεκριμένο φάρμακο για πάσχοντες από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου Ι. Την επίσημη ανακοίνωση μπορείτε να την βρείτε εδώ.

 

Muscular Dystrophy Association