Κλινικές Δοκιμές
Πού μπορώ να απευθυνθώ για πληροφορίες;
- Ελάτε σε επαφή με το νευρολόγο σας που είναι γνώστης των δοκιμών που βρίσκονται σε εξέλιξη και που αφορούν στην περίπτωσή σας.
- Γραφτείτε στο σωματείο ΜDA Hellas – Σωματείο Φροντίδας Ατόμων με Νευρομυϊκές Ασθένειες – για να ενημερώνεστε για ερευνητικά θέματα.
- Επισκεφθείτε ανάλογα επιστημονικά sites, όπως το clinicaltrials.gov και το www.clinicaltrialsregister.eu
Tι είναι η κλινική δοκιμή;
Είναι μέθοδος για να μελετήσει κανείς πειραματικά φάρμακα ή συσκευές σε ανθρώπους. Ακολουθείται αυστηρό πρωτόκολλο προκειμένου να διαφυλαχτεί η υγεία των συμμετεχόντων και παράλληλα να απαντηθούν ερευνητικά ερωτήματα. Σκοπός είναι να μετρηθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα των φαρμάκων/συσκευών ή άλλων θεραπειών.
Ποιος μπορεί να συμμετέχει σε κλινική δοκιμή;
Κάθε δοκιμή διαθέτει συγκεκριμένα κριτήρια ένταξης και αποκλεισμού ασθενών, που περιλαμβάνουν πεδία όπως η ηλικία, το φύλο, ο τύπος και το στάδιο της ασθένειας και το θεραπευτικό ιστορικό. Αυτά διασφαλίζουν την αξιοπιστία της δοκιμής και την ασφάλεια των ασθενών.
Ποιες φάσεις περιλαμβάνονται στις δοκιμές;
Πριν την εξαγωγή οποιοδήποτε συμπεράσματος περί ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, κάθε δοκιμή περνά από τέσσερις φάσεις:
Φάση Ι: διεξάγονται δοκιμές σε μικρή ομάδα ατόμων για αξιολόγηση ασφάλειας, διασαφήνιση κατάλληλης δοσολογίας και παρενεργειών.
Φάση ΙΙ: Διεξάγονται δοκιμές σε μεγαλύτερες ομάδες ασθενών για διαπίστωση αποτελεσματικότητας και ασφάλειας. Η επιλογή γίνεται τυχαία και τυφλά και χορηγούνται είτε η φαρμακευτική ουσία, είτε ανενεργή μεν ασφαλής δε ουσία, που ονομάζεται placebo.
Φάση ΙΙΙ: Παρέχει πληροφορίες που οδηγούν στην λεπτομερή κατανόηση της αποτελεσματικότητας, των πλεονεκτημάτων, των παρενεργειών σε μεγάλες ομάδες ασθενών (εκατοντάδες ή ακόμα και χιλιάδες) σε διαφορετικά κέντρα και διαρκεί αρκετά χρόνια.
Φάση IV: Εκτιμά μακροπρόθεσμους κινδύνους και πλεονεκτήματα της θεραπείας εφόσον είναι πλέον διαθέσιμη εμπορικά.
Τι συμβαίνει κατά την διάρκεια μίας κλινικής δοκιμής;
Κάθε κλινική δοκιμή έχει διαφορετικές απαιτήσεις από τους συμμετέχοντες. Σε γενικές γραμμές όμως καθένας λαμβάνει δόση φαρμάκου για μεγάλο χρονικό διάστημα. Αυτή μπορεί να είναι η δραστική ουσία ή το placebo. Όλοι παρακολουθούνται από διεπιστημονική ομάδα που απαρτίζεται από γιατρούς διαφόρων ειδικοτήτων, νοσηλευτές κι άλλους επιστήμονες, από τους οποίους διεξάγονται οι απαραίτητες εξετάσεις και παράλληλα εκτιμούν τη συνολική κατάσταση των συμμετεχόντων.
Ποια είναι τα πλεονεκτήματα της συμμετοχής σε δοκιμές;
- Πρόσβαση σε φάρμακα πριν γίνουν διαθέσιμα ευρέως – βέβαια δεν υπάρχει εγγύηση αποτελέσματος.
- Τακτική παρακολούθηση από εξειδικευμένο προσωπικό.
- Συμμετοχή σε μία διαδικασία που αποσκοπεί σε θεραπεία σοβαρών ασθενειών και συνεισφορά στις τρέχουσες ιατρικές εξελίξεις.
Ποια είναι τα μειονεκτήματα της συμμετοχής σε δοκιμές;
- Πολλά πειραματικά φάρμακα αποδεικνύονται αναποτελεσματικά ή λιγότερο αποτελεσματικά από όλα όσα κυκλοφορούν ήδη. Ακόμα και όταν αποδειχθεί η αποτελεσματικότητά τους, μπορεί κάποιος να μην ωφεληθεί λόγω λήψης μικρής δόσης ή placebo.
- Μπορεί να χρειαστεί διακοπή λήψης υπολοίπων φαρμάκων προκειμένου να είναι εφικτή η συμμετοχή στη δοκιμή.
- Μπορεί να υπάρχουν παρενέργειες, που μπορεί να είναι πολύ δυσάρεστες ή ακόμα επικίνδυνες. Βέβαια, γίνεται αυστηρός έλεγχος και καταγραφή όλων αυτών των δεδομένων και η αντιμετώπιση από το ανάλογο προσωπικό είναι άμεση.
- Είναι απαραίτητη η συχνή προσέλευση σε νοσοκομείο ή όποιο άλλο ιατρικό κέντρο συμμετέχει στην κλινική δοκιμή, που πολλές φορές μπορεί να προκαλεί πρακτικά προβλήματα. Κάποιες εξετάσεις ή διαδικασίες μπορεί να είναι επίπονες π.χ. βιοψίες.
Σε κάθε περίπτωση γίνεται αναλυτική ενημέρωση από το εξειδικευμένο προσωπικό πριν την έναρξη της συμμετοχής.
Τι περιλαμβάνει η ενημέρωση και η συγκατάθεση;
Γίνεται αναλυτική ενημέρωση των σημαντικών σημείων της κλινικής δοκιμής πριν κάποιος αποφασίσει αν θα συμμετέχει ή όχι. Το εξειδικευμένο προσωπικό πρέπει να εξηγήσει το σκοπό, τη διάρκεια, τις απαραίτητες διαδικασίες, τους κινδύνους και τα πλεονεκτήματα. Όλοι οι συμμετέχοντες υπογράφουν τα απαραίτητα έγγραφα συγκατάθεσης, ώστε επίσημα να διασφαλιστεί ότι έλαβαν την αντίστοιχη ενημέρωση σχετικά με τη δοκιμή. Στην περίπτωση συμμετοχής ανήλικων ατόμων παίρνει κατανοητή μορφή το αντίστοιχο έγγραφο και υπογράφεται και από τον κηδεμόνα. Δεν αποτελεί συμβόλαιο και οι συμμετέχοντες μπορούν να αποχωρήσουν από τη δοκιμή όποτε κρίνουν απαραίτητο. Σε τέτοια περίπτωση βέβαια πρέπει να γνωστοποιηθεί η απόφασή τους και ο λόγος αποχώρησής τους στο προσωπικό.
Πρέπει να συμμετέχω σε κλινική δοκιμή;
Η εμπειρία συμμετοχής μπορεί να επιφέρει σημαντικούς καρπούς, αλλά η απόφαση συμμετοχής είναι προσωπικό και πολύ σοβαρό ζήτημα. Απαιτεί τη συγκέντρωση όλων των απαραίτητων πληροφοριών και την κατανόηση, καθώς και τις απαντήσεις στα παρακάτω ερωτήματα:
- Ποιος είναι ο σκοπός της δοκιμής;
- Γιατί πιστεύουν οι ερευνητές ότι θα είναι αποτελεσματική;
- Έχει ξαναδιεξαχθεί η ίδια δοκιμή στο παρελθόν;
- Ποιος είναι ο χορηγός;
- Ποιος έχει ελέγξει και εγκρίνει τη δοκιμή;
- Ποια είναι τα διαπιστευτήρια του προσωπικού που συμμετέχει;
- Ποιες εξετάσεις και διαδικασίες πρέπει να διεξαχθούν; Πού γίνονται και πόσο συχνά;
- Ποιοι είναι οι βραχυπρόθεσμοι και οι μακροπρόθεσμοι κίνδυνοι, παρενέργειες και πλεονεκτήματα; Πώς συγκρίνονται με τα ήδη υπάρχοντα φάρμακα;
- Πώς ελέγχονται τα αποτελέσματα και η ασφάλεια των συμμετεχόντων;
- Θα αποζημιωθώ για τυχόν έξοδα π.χ. μετακίνησης;
- Ποια θα είναι η διάρκεια της δοκιμής;
- Πότε θα είναι διαθέσιμα τα αποτελέσματα της δοκιμής;
- Θα είναι διαθέσιμη η θεραπεία/συσκευή μετά το τέλος της δοκιμής;
- Θα υπάρχει παρακολούθηση μετά το τέλος της δοκιμής;
Επιπλέον λεπτομέρειες μπορείτε να διαβάσετε εδώ: https://drive.google.com/file/d/1InLiKyBY00PMu55KWXLH1-zCXXS_QmIb/view?u…
Βιβλιογραφία
Clinical Trials, Muscular Dystrophy News, 2015, https://musculardystrophynews.com/clinical-trials-101/